(UK, 3hb) Kerajaan British akan melaksanakan reformasi besar-besaran terhadap rangka kerja kawal selia rawatan penyakit jarang berlaku, bertujuan mempercepatkan keseluruhan proses daripada pembangunan penyelidikan hingga akses pesakit. Langkah ini merupakan sebahagian penting dalam strategi sains hayat kerajaan British.
Pihak Berkuasa Kawal Selia Ubat-ubatan dan Produk Penjagaan Kesihatan UK (MHRA) pada 2 haribulan berkata bahawa UK kini mempunyai kira-kira 3.5 juta pesakit penyakit jarang berlaku, namun kurang daripada 5% penyakit jarang berlaku mempunyai pelan rawatan yang diluluskan. Secara purata, pesakit mengambil masa 5.6 tahun untuk mendapatkan diagnosis tepat, dan 30% kanak-kanak yang menghidap penyakit ini meninggal dunia sebelum usia lima tahun.
MHRA berkata penyakit jarang berlaku bukan sahaja memberi beban berat kepada keluarga pesakit, malah menyebabkan kerugian ekonomi sekitar £14.9 bilion (kira-kira RM819.55 bilion) setiap tahun kepada ekonomi UK.
Oleh itu, kerajaan UK akan menubuhkan satu institusi baharu—Perikatan Rawatan Penyakit Jarang Berlaku—yang ahli-ahlinya termasuk pesakit dan wakil mereka, golongan akademik serta pakar industri untuk bersama-sama menangani cabaran penyakit jarang berlaku.
Pada masa sama, MHRA turut membentangkan beberapa idea kawal selia inovatif. Salah satu yang paling mendapat perhatian ialah perintis “mekanisme kelulusan tunggal awal”—iaitu, apabila bukti klinikal masih terhad tetapi mempunyai potensi tinggi, kelulusan sekaligus bagi ujian klinikal dan kebenaran pemasaran akan diberikan, bersama dengan pemantauan keselamatan dan penilaian berterusan yang ketat, seterusnya menyederhanakan proses kelulusan dengan ketara.
MHRA turut menyatakan bahawa reformasi ini akan memacu perkongsian bukti bersama komuniti global, membantu UK menjadi penanda aras inovasi rawatan penyakit jarang berlaku di peringkat antarabangsa.
Beberapa pertubuhan pesakit dan agensi industri mengalu-alukan langkah ini.
Ketua Eksekutif UK Genetic Alliance, Mead berkata, bagi banyak keluarga, diagnosis penyakit jarang berlaku selalunya membawa maksud tiada kaedah rawatan yang efektif. Reformasi ini merupakan langkah penting untuk mengubah keadaan tersebut, malah meningkatkan daya saing antarabangsa UK dalam rawatan penyakit jarang berlaku.